一位近40年前被診斷患有視網膜色素變性的患者，在使用了一種感光藻蛋白基因以及特殊護目鏡后，可以看到物體。
雖然他的視力增長并不顯著——不能看到顏色，以及辨別面孔或字母，但對于神經科學家來說，這個結果是一個里程碑——首次使用光遺傳學技術治療人類疾病。
5月24日，《自然—醫學》發表了這項案例研究，也是對神經退行性疾病患者在接受光遺傳療法后獲得功能恢復的首次報道。除了基因替代療法只對發病早期患者起效外，目前尚無療法被批準用于治療視網膜色素變性。
“雖不是人們夢想的那種視力，但這前進了一大步。”未參與該研究的美國賓夕法尼亞大學研究基因治療失明的Jean Bennett說。
自近20年前被開發出來，光遺傳學主要被用作研究動物大腦回路，但研究人員希望有朝一日它能治療帕金森氏癥和失明等疾病。
這里，美國賓夕法尼亞州匹茲堡大學的Jos Sahel、瑞士巴塞爾大學的Botond Roska和同事先將特定細胞進行基因改造，使其對光脈沖產生響應，再利用光脈沖控制這些細胞。
研究人員為患者植入了一種名為視蛋白的光敏蛋白基因，這種蛋白來自藻類或細菌，然后用光線照射細胞，觸發視蛋白改變形狀，從而開啟或關閉神經元的活動。
研究人員將編碼了光遺傳學感受器ChrimsonR的腺相關病毒載體（用于協助基因療法）注射到這位58歲的視網膜色素變性眼盲患者的一只眼睛里，同時利用工程改造的護目鏡進行光刺激。護目鏡自帶一個專用攝像頭，可以拍攝視覺世界的圖像，并將這些圖像轉換成光脈沖，這些光脈沖再被實時投射到視網膜上，從而在視覺任務中激活被改造的細胞。
患者對該治療手段的耐受性良好，這位失明患者在佩戴光刺激護目鏡后可用眼睛識別、輔助計數、定位不同的物體。
專家表示，光遺傳療法或有助于恢復視網膜色素變性相關失明患者的視功能。不過，仍需進行更多試驗，進一步確定該方法的安全性和有效性。（唐一塵）
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