昨天，記者從復旦大學附屬兒科醫院獲悉，該院開出國內第一張“利司撲蘭口服溶液用散”處方，一名來自寧夏的6月齡1型脊髓性肌萎縮癥女性患兒順利接受治療，成為全國首例接受口服治療的脊髓性肌萎縮癥兒童。
由復旦兒科共同參與的治療罕見病脊髓性肌萎縮癥新藥“利司撲蘭”的全球多中心臨床試驗研究FIREFISH在國際上取得新突破，成果于近日在《新英格蘭醫學雜志》發表。
1型脊髓性肌萎縮癥是一種危及全身多器官、可致殘致死的罕見神經疾病，由運動神經元存活蛋白表達不足引起，孩子常在6月齡以內發病，無法獨坐。“利司撲蘭”作為全球首個獲批直接以RNA為靶點發揮作用的小分子藥物，通過特異性地剪接修飾基因，可增加功能性運動神經元生存（SMN）蛋白水平。“利司撲蘭”能夠穿透血腦屏障，分布于中樞和外周，提高中樞和外周SMN蛋白水平。
FIREFISH是在國內開展的第一個針對脊髓性肌萎縮癥治療的臨床研究。中華醫學會兒科學分會罕見病學組組長、研究項目負責人之一、復旦大學附屬兒科醫院教授王藝介紹，該研究的第二部分將來自10個國家、14個研究中心的41名1-7月齡患兒作為研究對象，評估“利司撲蘭”治療的有效性及安全性。
研究結果顯示，治療12個月后，29%的患兒實現了無支撐獨坐5秒，在后續發表的24個月治療數據中，有61%嬰兒實現獨坐，78%嬰兒在12個月內實現了不同程度的運動里程碑式的突破。王藝說，除運動功能改善外，患兒12個月生存率也有顯著提高，對于呼吸、吞咽功能保留的臨床數據也非常振奮人心。
據悉，在FIREFISH研究中，復旦兒科貢獻了七分之一的病例，團隊成員高質量的研究執行、量表評估、團隊協作能力，保障了臨床試驗順利進行，為該臨床試驗提供可靠的第一手研究數據，并為新藥成功研發作出重要貢獻。本次研究也為復旦兒科今后進行脊髓性肌萎縮癥臨床試驗奠定堅實基礎，進一步推動該病診療、研究進程。李晨琰
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