編者按:2020年諾貝爾化學獎10月7日揭曉,法國生物化學家?,敿~埃勒·沙爾龐捷(Emmanuelle Charpentier)、美國生物學家珍妮弗·道德納(Jennifer Doudna)因對新一代基因編輯技術CRISPR/Cas9的貢獻,摘得該獎項。什么是基因編輯?它又將為人類疾病治愈、動植物研究等帶來哪些巨大影響?
2015年6月,英國倫敦一名患白血病的1歲大女嬰的生命進入最后幾個月的倒計時。面對傳統療法已經失效的情況,醫生們嘗試將基因編輯過的血液細胞注入她體內,沒想到竟然成功消滅了癌魔,創造了世界首例嬰兒白血病的治療奇跡。這次突破令人對基因編輯這一快速發展的新興領域更加充滿期待。
基因編輯,簡而言之,就是對特定DNA片段進行人為的修飾。目前最流行的就是CRISPR/Cas9技術,它可以讓基因編輯的過程如同我們在電腦上剪切、復制、粘貼資料一樣簡單。
從微生物、植物到包括人類在內的動物,DNA蘊含在每個生物體的細胞中,它們猶如一本使用手冊,精準地調控著生物體的每一個生命特征和活動。比如,基因決定了人眼睛的顏色,并對身高產生一定影響。
通過基因編輯技術對DNA進行微觀改變,將會給我們的生活帶來重大變化。如可以得到我們想要的動植物表現,像農作物產量更高,家畜瘦肉率更高,蔬果保質期更長、口感更好等等,從而實現對動植物的性狀改良,培育人類需要的優良品種;也可以構建一些具有遺傳性疾病的動物模型,研究基因和疾病之間的關系;在復活滅絕物種方面,通過相關DNA復活的滅絕物種,將有助于生物學家的研究;而最受關注的應該是利用基因編輯進行基因治療和藥物研發。
比如,在艾滋病感染過程中,HIV病毒以CD4+T細胞為目標發動猛烈攻擊。CD4+T細胞是人類免疫系統重要的“守軍”,一旦被病毒干掉,人體就會喪失免疫功能。不過,病毒必須首先找到細胞表面叫作CCR5或CXCR4的受體,才能夠對CD4+T細胞發動進攻。如果通過基因編輯敲除這兩個受體,病毒無法找到進攻的“入口”,也就難以發動攻擊了。
但類似CRISPR/Cas9等技術在基因編輯過程中也有可能出錯,敲掉其他關鍵基因。這有可能引發基因突變,產生新的疾病隱患。而且,該步驟無法“撤銷”,基因一旦被敲除就不能恢復。
對基因編輯來說,改變DNA的能力也帶來了許多擔憂和社會倫理問題,比如“基因編輯嬰兒”。所以,當下最重要的還是保障安全性,并得到大眾認可,如此才能對人類社會的發展產生推動作用。
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