正電子發射斷層掃描下，阿爾茨海默病患者大腦中β—淀粉樣蛋白沉積變化。圖片來源：SEVIGNY ET AL., NATURE
據《科學》報道，近日，由美國生物技術公司百健研發的β—淀粉樣蛋白抗體aducanumab（市場名為Aduhelm），成為自2003年以來美國批準的第一個阿爾茨海默病新藥物。
新藥是否應獲得批準充滿爭議，因為當時關于該藥延緩患者認知能力下降的兩個大型臨床試驗提供的證據薄弱且相互矛盾，但最終美國食品和藥物管理局（FDA）否決了一個顧問小組的意見，認為百健開發的藥物可以批準上市。
在宣布這一決定時，FDA承認在針對該疾病早期患者的研究中，該藥在臨床療效上仍有不確定因素，但強有力的證據表明，Aduhelm清除了“有毒形式”的β—淀粉樣蛋白。這種蛋白會在阿爾茨海默病患者的大腦中積聚成斑塊，導致神經元損傷。
雖然FDA的決定受到了一些研究人員和患者的歡迎，但也有一些人認為這是對新藥標準的削弱。對新藥獲批表示歡迎的人也承認Aduhelm遠未達到治愈阿爾茨海默病的程度。對此，FDA要求百健在獲批準后再完成一項臨床試驗，以驗證該藥的療效。
“歷史已經向我們表明，第一種新類別藥物的批準會給相關領域注入活力。”非營利組織阿爾茨海默病協會首席科學家Maria Carrillo表示。美國國家老齡化研究所所長Richard Hodes指出這一決定“提供了繼續這一研究方向的理由”，但治療阿爾茨海默病的策略正迅速多樣化，不局限于針對淀粉樣蛋白沉積的治療。
其他淀粉樣蛋白靶向藥物正在研制中，比如由禮來公司開發的一種抗體藥物。目前，禮來正進行試驗，希望能在2023年證實其效果，以獲得FDA批準。（徐銳）
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