為了開發副作用最小的類風濕性關節炎療法，美國華盛頓大學醫學院研究人員使用CRISPR-Cas9基因組編輯技術對細胞進行了改造，將細胞植入小鼠體內后，該細胞可分泌一種生物藥物來應對類風濕性關節炎等炎癥，并可防止骨侵蝕。相關論文發表于9月1日的《科學進展》雜志網站。
研究人員表示，醫生經常通過注射或輸注抗炎生物藥物來治療類風濕性關節炎，但這些藥物在給藥時間太長且劑量太高時，可能會產生嚴重副作用。免疫抑制劑阿那白滯素（Anakinra）可用于治療類風濕性關節炎。然而，阿那白滯素的半衰期很短，需要每天注射，限制了它的臨床應用。此外，目前的生物制劑并不能有效地治療骨侵蝕。
研究團隊之前曾開發了一種支架，這種支架被干細胞包裹，隨后植入關節形成軟骨。他們還使用CRISPR-Cas9技術構建了所謂的“智能”軟骨細胞（為自主再生療法而修改的干細胞），當軟骨中的基因被炎癥激活時，它們會分泌抗炎藥。
新研究中，為治療類風濕性關節炎，研究人員使用CRISPR-Cas9基因編輯技術對干細胞中的基因進行了重新編程，然后將細胞種植在支架上，制作成一個小型軟骨植入物，并將它們放入小鼠的皮膚下。這些細胞可以在小鼠體內停留很長一段時間，并在出現炎癥時分泌一種藥物。這種藥物通過與白細胞介素-1（IL-1）結合來減輕關節炎癥。
經基因改造后的細胞可在皮下或關節內停留數月，當它們感覺到炎癥環境時，就會釋放生物藥物。實驗結果顯示，藥物減輕了小鼠的炎癥，并防止了類風濕性關節炎中常見的骨侵蝕。
這項研究意味著有可能通過編程細胞來制造各種藥物，還可以設計軟骨細胞來進行個性化治療。
研究人員將繼續對CRISPR-Cas9和干細胞進行實驗，希望設計出能制造一種以上藥物的細胞，從而對不同的炎癥誘因做出反應。（實習記者張佳欣）
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