央廣網(wǎng)合肥1月28日消息（記者 徐秋韻）１月27日下午，安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科成功為2名脊髓性肌萎縮癥（SMA）III型成人患者進(jìn)行了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療。這是該藥品被正式納入醫(yī)保執(zhí)行后，安徽首批獲益的成人患者。
“每一個小群體都不該被放棄”。2021年12月3日，國家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果共計74種藥品新增進(jìn)入目錄，于2022年1月1日執(zhí)行。被稱為“天價救命藥”的諾西那生鈉注射液經(jīng)過國家醫(yī)保局“靈魂砍價”，價格從70萬/針降至3.3萬元/針，為脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者帶來了希望。
央廣網(wǎng)發(fā) 安醫(yī)大一附院供圖
蚌埠的嚴(yán)先生今年35歲，在學(xué)校工作；30歲的徐先生家住合肥，是一名IT從業(yè)人員。兩人均為基因確診的SMA患者，四肢無力，走路姿勢異于常人，爬樓梯也非常吃力。確診已有6年時間，但由于經(jīng)濟原因既往未進(jìn)行該藥治療。1月下旬，兩人入住安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科。醫(yī)護(hù)人員結(jié)合病人具體病情，制定完善合理的個體化評估及給藥方案，理順?biāo)幬锏碾p通道購藥途徑，1月27日，嚴(yán)先生和徐先生順利接受了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療。
目前，兩位患者情況良好，已于1月28日出院，計劃年后再接受第二針注射。
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諾西那生鈉注射液一支只有5毫升。由于該藥物需要專門運輸設(shè)備恒溫運輸，整個鞘注過程中，藥師全程陪同。按照藥物使用說明書，需鞘內(nèi)注射給藥，也就是通過腰椎穿刺將藥物直接注入蛛網(wǎng)膜下腔，從而使藥物彌散在腦脊液中，直接作用于神經(jīng)細(xì)胞。據(jù)安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科陳先文主任醫(yī)師介紹，穿刺術(shù)時，一般在腰椎L3和L4節(jié)之間進(jìn)行穿刺，先抽取5毫升腦脊液。然后，從保溫箱中拿出藥物，放在手中捂熱解凍，使其達(dá)到室溫；再將5毫升藥物，用幾分鐘時間，極其緩慢地注入。
SMA是由運動神經(jīng)元存活基因1（survival motor neuron，SMN1）缺失或突變所導(dǎo)致的罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。該病以脊髓和下腦干中運動神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行走能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致生活質(zhì)量降低和預(yù)期壽命減少，也對家庭造成嚴(yán)重的看護(hù)和經(jīng)濟壓力。
SMA患者需要終身注射諾西那生鈉治療，通過后續(xù)的持續(xù)用藥，有望穩(wěn)定和改善患者的運動功能。此次成人注射的開展為今后積極有效的治療積累了寶貴的經(jīng)驗，鋪筑了安徽省成人SMA的治療之路。
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