近日，上海交通大學醫學院附屬新華醫院李斐教授領銜的團隊，與復旦大學類腦智能科學與技術研究院馮建峰教授、羅強副研究員團隊，英國劍橋大學芭芭拉·薩哈金教授團隊等合作，在《科學通報》雜志上在線發表最新研究成果：“老藥”布美他尼可為低齡自閉癥患兒的治療增添希望。這一研究成果有望填補自閉癥藥物治療領域的空白。
自閉癥是一種嚴重的神經發育障礙性疾病，通常在3歲前起病，常導致終生殘疾。目前自閉癥治療以對癥的行為干預為主，尚無針對其核心癥狀的藥物干預方案。而且，在許多國家，自閉癥行為干預的普及性極低。因此，能夠改善自閉癥患者核心癥狀的藥物亟待開發，特別是小年齡自閉癥患兒，大腦神經元處于高可塑狀態，藥物干預治療的時機稍縱即逝。
“布美他尼是一種在兒科臨床廣泛使用的利尿劑，價格便宜、藥性溫和、副作用小。”據李斐教授介紹，“舊酒裝新瓶”未非毫無依據，將布美他尼應用于自閉癥患者是基于一種假設：布美他尼可以調節中樞神經系統的氯離子穩態，從而恢復自閉癥相關的腦功能。但既往臨床試驗樣本量小、年齡跨度大、缺乏安慰劑對照，對小年齡自閉癥患者的安全性和有效性尚不明確。
李斐教授團隊與合作者的研究采用了一種新型神經影像技術——磁共振波譜（MRS）技術，該技術可無創監測自閉癥兒童服藥前后大腦神經遞質的濃度改變。基于倫理審核批準下高循證的隨機雙盲安慰劑平行對照，研究發現，經過3個月的布美他尼干預，3歲～6歲自閉癥患兒的社交溝通障礙、感知覺障礙等核心癥狀明顯改善，用藥安全有效。此項研究是目前國際上單站點最大樣本量的臨床試驗，樣本中71%為重度自閉癥患兒且無法獲得康復資源。
李斐同時強調，從目前研究可以看出，由于自閉癥可能存在病因異質性，不同自閉癥患者對布美他尼治療效果存在差別。今后團隊將深入研究，一方面在嚴格設計的多中心大樣本臨床研究中驗證前期研究結果，一方面綜合考慮自閉癥病因、病理機制等，尋找適用布美他尼的生物標志物，進而明確布美他尼的最佳適用人群。（特約記者楊靜通訊員施嘉奇）
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