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新華社天津5月18日電（記者張建新）中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊教授團隊開展的肝臟靶向腺相關病毒（AAV）載體血友病基因治療，目前通過對近50例血友病患者的治療，取得顯著成效。
近期舉辦的2023血液與再生醫學論壇上，中國醫學科學院血液病醫院副所院長張磊介紹，血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，患者會終身伴有凝血功能障礙，皮膚、關節、肌肉、黏膜、內臟等都有可能發生反復自發性出血，致殘率高，嚴重影響正常的成長、學習、工作和生活，因此又被稱為“玻璃人”。
張磊說，血友病的常規治療方法是注射凝血因子，重型病人一周需要治療兩到三次，且需要終身治療，治療費用高昂，不但影響生活質量，也給家庭和社會帶來沉重的負擔。
據介紹，張磊團隊在2019年啟動了亞洲首個以肝臟靶向AAV為載體的血友病B基因治療臨床研究，納入了10例重型/中重型的血友病B患者。在接受基因治療后，絕大部分患者均無任何過度出血，也無需再輸注凝血因子。
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